Om särläkemedel (ur en skrift från Läkemedelsverket)

Ur en skrift från Läkemedelsverket( nr 6 , december 2013) finns en artikel om ett expertmöte  som hållits under året angående särläkemedel . Titeln var ”Är behandlingen med särläkemedel ojämlik och vad kan i så fall göras åt detta”. I mötet deltog fackfolk från samtliga pku center.

Mötet anordnades av läkemedelsverket, som har regeringsuppdrag att ”utvidga kunskap om barns läkemedel och användning” Eftersom många sällsynta sjukdomar diagnostiseras och behandlas från tidig barndom gällde mötet tillgång till medel för sällsynta sjukdomar och NEPI, nätverk för läkemedelsepidemiogi har funnit betydande olikheter mellan landstingen i förskrivningen. Detta gäller bla PKU.

 

En tabell (antal patienter, vuxna och barn) visar att i Stockholm finns 120 PKUpat. Kuvanprövning pågår och målsättningen är att alla som har nytta av medlet skall behandlas. I Göteborg finns 76 med PKU varav 8 behandlas med kuvan. I Lund 53 PKU varav 2 behandlas jämte 2 som får Kuvan bekostad  i Köpenhamn (nekade kuvanbehandling i Lund). I Uppsala 60 PKU varav 8 behandlas med Kuvan. Umeå slutligen 23 PKU varav 1 behandlas. Merparten som får kuvan är barn och det finns ca 3 som är över 18 år. Man räknar med att 30-högst 40% av patienterna ”svarar” d v s kan ha nytta av behandlingen. Antal som har PKU i landet torde således enligt tabellen vara ca 334 ( vuxna och barn).  Om man uppskattar antalet från pku centra i Stockholm till 15 med Kuvan  är det således ca 35 totalt i landet som står på Kuvanbehandling .  Om 35% borde  svara på behandlingen borde siffran vara 117.  

 

Jämlikhet skall råda över landet enl sjukvårdslagen, men alla landsting har ju viss självständighet i sitt område. I en socialstyrelseutredning anges att en nationell strategi och jämlikhet skulle underlättas av nationella expertnätverk i samverkan med internationella. Om tillgång till läkemedlet då underlättas kan man ju hoppas? Undertecknads fundering är att förutom ojämlikhetens orättvisa, så kan den ju fungera som hävstång för att lyckas nå tillgång till kuvan även på annat håll. I föreningen har vi försökt påverka synen på Kuvan och senast -13 skrivit ånyo till regering och TLV i frågan. Man har ju ansett att ”marginalnyttan” och ”kostnadseffektivitet” skulle vara låg  av kuvan vilket vi menar beror på att bedömning och  metod är bristfällig. Det är ju helt klart att kuvan är en banbrytande nyhet att åtminstone delvis återställa enzymverkan av PAH (med 30-75% ca). Visserligen är medlet dyrt men skulle knappt märkas i svensk läkemedelsbudget. Ej heller är det sant som påstås att pengarna skulle komma till bättre nytta på annat håll. Statlig ekonomi är inte en hushållsbudget, och därför är det inte på det sättet.

 

Kunskap om effekt och säkerhet vid nya särläkemedel är mycket begränsade och därför finns behov av långtidsuppföljning, vilket görs genom bl a KAMPER ett register i läkemedelsföretag.

Ett nationellt metabolt register (Registret för Medföddda Metabola Sjukdomar RMMS)) för bl a PKU är uppbyggt av yrkesfolk och är nu i bruk.  Ordförande Eva Falk Carlsson är bisittare som lekman i registret. Det skall kunna ge jämförelser och kunskap om behandlingen mellan landstingen och ge möjlighet även för enskilda patienter att följa sin egen behandling över tid.

 

Kalmar den 10/3 2014


 

Ulf Carlsson

 

Leg. Läkare